PD Dr. Astrid Pechmann (Freiburg / DE), Prof. Dr. Günther Bernert (Wien / AT), Susanne Goldbach (Freiburg / DE), Univ.-Prof. Dr. med. Tim Hagenacker (Essen / DE), Prof. Dr. Wolfgang Müller-Felber (München / DE), Kristina Probst-Schenzielorz (Freiburg / DE), Prof. Dr. med Ulrike Schara-Schmidt (Essen / DE), Prof. Dr. Maggie C. Walter (München / DE), Prof. Dr. med. Hanns Lochmüller (Freiburg / DE), Prof. Dr. Janbernd Kirschner (Freiburg / DE), study group SMArtCARE (Freiburg / DE)
Abstract-Text (inkl. Referenzen)
Einleitung
Die Verwendung von Real-World Daten aus krankheits-spezifischen Registern wird in verschiedenen Zusammenhängen diskutiert. Auch wenn Registerdaten keine Daten aus kontrollierten Studien ersetzen können, bieten sie vor allem bei seltenen Erkrankungen häufig die beste verfügbare Evidenz zu verschiedenen Fragestellungen.
Methode
SMArtCARE ist ein krankheits-spezifisches Register mit 64 teilnehmenden Zentren in Deutschland, Österreich und der Schweiz. Daten zum Krankheitsverlauf von Patienten mit SMA werden prospektiv unter Verwendung standardisierter Erhebungsbögen und standardisierten Methoden zur Beurteilung der motorischen Funktionen gesammelt. Es liegen Daten von mehr als 1500 Patienten mit einer Beobachtungszeit von bis zu 4 Jahren vor.
Ergebnisse
Daten aus dem SMArtCARE Register werden zum einen für wissenschaftliche Fragestellungen ausgewertet. Zuletzt konnte ein wichtiger Beitrag zur Evidenz der Therapie mit Nusinersen in verschiedenen Patientenkohorten geleistet werden konnte. Die Daten werden auch für regulatorische Zwecke verwendet, wie bspw. im Rahmen der vom GB-A beauftragten, anwendungsbegleitenden Datenerhebung zur Therapie mit Onasemnogen-Abeparvovec oder Risdiplam.
Zusammenfassung
Real-World Daten erlangen vor allem bei seltenen Erkrankungen eine zunehmende Bedeutung. Das SMArtCARE Register leistet einen wichtigen Beitrag Evidenzlücken zu den unterschiedlichen Therapien der SMA zu schließen und auch regulatorische Auflagen zu unterstützen.