Ebene 6 Wandelgang Nord: Therapie

Programm

• • Poster
  • P 85

  Long-term follow-up of cipaglucosidase alfa/miglustat in ambulatory enzyme replacement therapy (ERT)-experienced (ERT-E) and -naïve (ERT-N) adult patients with Pompe disease: an open-label Phase I/II study (ATB200-02)

  • Prof. Dr. med. Benedikt Schoser (München / DE)

   Therapie, Varia
• • Poster
  • P 86

  Beyond complement - proteometabolomics identify the versatile consequences of eculizumab treatment in myasthenia gravis

  • Antonia Henes (Düsseldorf / DE)

   Pathophysiologie und molekulare Mechanismen, Therapie
• • Poster
  • P 87

  Ataluren erhält die Funktion der oberen Gliedmaßen bei nmDMD-Patienten. Ergebnisse der placebokontrollierten Phase-3 Studie 041 und dem STRIDE-Register

  • Jens Gruenert (Frankfurt am Main / DE)

   Pathophysiologie und molekulare Mechanismen, Therapie
• • Poster
  • P 88

  Wirksamkeit und Verträglichkeit von Ataluren bei nmDMD-Patienten – Ergebnisse der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie 041

  • Jens Gruenert (Frankfurt am Main / DE)

   Pathophysiologie und molekulare Mechanismen, Therapie
• • Poster
  • P 89

  Alter bei Verlust der Gehfähigkeit bei nmDMD: Eine vergleichende Kohortenanalyse zwischen dem STRIDE-Register und der CINRG Duchenne Natural History Study

  • Jens Gruenert (Frankfurt am Main / DE)

   Pathophysiologie und molekulare Mechanismen, Therapie
• • Poster
  • P 90

  Rasagilin 2mg für die Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose? Biomarkerevidenz aus einer randomisierten kontrollierten klinischen Studie

  • Dr. Simon Witzel (Ulm / DE)

   Biomarker - molekular, klinisch, digital, Therapie
• • Poster
  • P 91

  Design zukünftiger ALS Studien - was wir aus eigeninitiierten klinischen Studien lernen können

  • Dr. Joachim Schuster (Ulm / DE)

   Biomarker - molekular, klinisch, digital, Therapie
• • Poster
  • P 92

  Häufigkeit und Zufriedenheit bei konventionellen symptomatischen Therapien und komplementärer oder alternativer Medizin (CAM) für chronische neuromuskuläre Erkrankungen

  • Lene Böhne (Leipzig / DE)

   Therapie, Versorgungsstrukturen
• • Poster
  • P 93

  Efficacy of ravulizumab in generalized myasthenia gravis according to time from diagnosis: A post hoc subgroup analysis of the CHAMPION MG study

  • James F Howard Jr (Chapel Hill / US)

   Therapie
• • Poster
  • P 94

  Efficacy and safety of vamorolone during 48-week treatment in patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) in the VISION-DMD study

  • Dr Geert Jan van Daal (Pratteln / CH)

   Therapie, Varia
• • Poster
  • P 95

  Daily regimens of prednisone, deflazacort and vamorolone improve motor function similarly in patients with Duchenne Muscular Dystrophy

  • Dr Geert Jan van Daal (Pratteln / CH)

   Therapie
• • Poster
  • P 96

  The vertebral fracture burden in boys with DMD treated with the novel dissociative steroid vamorolone versus deflazacort and prednison. On behalf of the Ottawa Pediatric Bone Health Research Group, the FOR DMD Investigators of the Muscle Study Group and the CINRG VBP15-002/003/LTE Investigators

  • Dr Geert Jan van Daal (Pratteln / CH)

   Therapie
• • Poster
  • P 97

  Long-Term Benefits in Overall Survival, Function, and Safety With a Fixed-Dose Combination of Sodium Phenylbutyrate and Ursodoxicoltaurine (AMX0035) in Amyotrophic Lateral Sclerosis

  • Marko Kokic (Cambridge / US)

   Biomarker - molekular, klinisch, digital, Therapie
• • Poster
  • P 98

  Baseline Characteristics and Interim Safety in RESPOND: A Study in Children with SMA Treated With Nusinersen After Onasemnogene Abeparvovec (OA)

  • Dr. René Ramseger (München / DE)

   Therapie
• • Poster
  • P 99

  Efgartigimod: A Novel FcRn Antagonist in the Treatment of Autoimmune Diseases

  • Jana Podhorna (Ghent / BE)

   Therapie, Varia
• • Poster
  • P 100

  SMArtCARE: Effekt von Nusinersen auf die motorischen Funktionen bei gehfähigen Patienten mit Spinaler Muskelatrophie

  • PD Dr. Astrid Pechmann (Freiburg / DE)

   Therapie
• • Poster
  • P 101

  Pharmacodynamic noninferiority study comparing subcutaneous efgartigimod PH20 with intravenous efgartigimod – results of phase 3 ADAPT-SC study

  • Jan Lünemann (Munster / DE)

   Varia
• • Poster
  • P 102

  The assistive mobility technology devices and their implementation in activities of daily living for patients with neuromuscular disease – a systematic review

  • Marko Mijic (München / DE)
• • Poster
  • P 103

  Long-term safety, tolerability, and efficacy of efgartigimod in patients with generalized Myasthenia Gravis –interim results of the ADAPT+ study

  • Prof. Dr. Andreas Meisel (Berlin / DE)

   Therapie
• • Poster
  • P 104

  An Open-Label Study to Assess the Clinical Efficacy and Safety of Efgartigimod to Further Individualize Treatment in Patients With Generalized Myasthenia Gravis

  • Univ.-Prof. Dr. med. Tim Hagenacker (Essen / DE)

   Therapie, Varia
• • Poster
  • P 105

  In vitro preclinical study with patient-derived fibroblasts to develop clinically translatable therapies for POLG-spectrum disorders and related mitochondriopathies

  • Imra Mantey (Köln / DE)

   Pathophysiologie und molekulare Mechanismen, Therapie
• • Poster
  • P 106

  Human skeletal muscle organoids model fetal myogenesis and sustain uncommitted PAX7 myogenic progenitors

  • Dr. Lampros Mavrommatis (Bochum / DE)

   Diagnostische Verfahren, Therapie
• • Poster
  • P 107

  Mexiletin-Behandlung bei schwerem neonatalen episodischen Laryngospasmus (SNEL)

  • Tascha Gehrke (Gießen / DE)

   Diagnostische Verfahren, Therapie
• • Poster
  • P 108

  Current Treatment in Myasthenia Gravis

  • Dr. Sonja Gröschel (Mainz / DE)

   Therapie, Varia
• • Poster
  • P 109

  Untersuchung der Bulbärfunktion bei Erwachsenen mit Spinaler Muskelatrophie Typ 2 und 3 unter Therapie mit Risdiplam

  • Dr. med. Svenja Brakemeier (Essen / DE)

   Biomarker - molekular, klinisch, digital, Therapie
• • Poster
  • P 110

  Development of viral vectors for gene replacement therapy of calpainopathy (LGMD2A/R1)

  • Julienne Dietz (Witten / DE)

   Therapie, Varia
• • Poster
  • P 111

  Muscle Specific promoters for Gene Therapy – A comparative Study in proliferating and differentiated cells

  • Julienne Dietz (Witten / DE)

   Therapie, Varia