Poster zum Thema "Ebene 6 Wandelgang Nord: Therapie"

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  • P 100
SMArtCARE: Effekt von Nusinersen auf die motorischen Funktionen bei gehfähigen Patienten mit Spinaler Muskelatrophie
  • PD Dr. Astrid Pechmann (Freiburg / DE)
  • P 101
Pharmacodynamic noninferiority study comparing subcutaneous efgartigimod PH20 with intravenous efgartigimod – results of phase 3 ADAPT-SC study
  • P 102
The assistive mobility technology devices and their implementation in activities of daily living for patients with neuromuscular disease – a systematic review
  • P 103
Long-term safety, tolerability, and efficacy of efgartigimod in patients with generalized Myasthenia Gravis –interim results of the ADAPT+ study
  • P 104
An Open-Label Study to Assess the Clinical Efficacy and Safety of Efgartigimod to Further Individualize Treatment in Patients With Generalized Myasthenia Gravis
  • P 105
In vitro preclinical study with patient-derived fibroblasts to develop clinically translatable therapies for POLG-spectrum disorders and related mitochondriopathies
  • P 106
Human skeletal muscle organoids model fetal myogenesis and sustain uncommitted PAX7 myogenic progenitors
  • P 107
Mexiletin-Behandlung bei schwerem neonatalen episodischen Laryngospasmus (SNEL)
  • P 108
Current Treatment in Myasthenia Gravis
  • P 109
Untersuchung der Bulbärfunktion bei Erwachsenen mit Spinaler Muskelatrophie Typ 2 und 3 unter Therapie mit Risdiplam
  • P 110
Development of viral vectors for gene replacement therapy of calpainopathy (LGMD2A/R1)
  • P 111
Muscle Specific promoters for Gene Therapy – A comparative Study in proliferating and differentiated cells
  • P 85
Long-term follow-up of cipaglucosidase alfa/miglustat in ambulatory enzyme replacement therapy (ERT)-experienced (ERT-E) and -naïve (ERT-N) adult patients with Pompe disease: an open-label Phase I/II study (ATB200-02)
  • P 86
Beyond complement - proteometabolomics identify the versatile consequences of eculizumab treatment in myasthenia gravis
  • P 87
Ataluren erhält die Funktion der oberen Gliedmaßen bei nmDMD-Patienten. Ergebnisse der placebokontrollierten Phase-3 Studie 041 und dem STRIDE-Register
  • P 88
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Ataluren bei nmDMD-Patienten – Ergebnisse der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie 041
  • P 89
Alter bei Verlust der Gehfähigkeit bei nmDMD: Eine vergleichende Kohortenanalyse zwischen dem STRIDE-Register und der CINRG Duchenne Natural History Study
  • P 90
Rasagilin 2mg für die Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose? Biomarkerevidenz aus einer randomisierten kontrollierten klinischen Studie
  • P 91
Design zukünftiger ALS Studien - was wir aus eigeninitiierten klinischen Studien lernen können
  • P 92
Häufigkeit und Zufriedenheit bei konventionellen symptomatischen Therapien und komplementärer oder alternativer Medizin (CAM) für chronische neuromuskuläre Erkrankungen
  • P 93
Efficacy of ravulizumab in generalized myasthenia gravis according to time from diagnosis: A post hoc subgroup analysis of the CHAMPION MG study
  • P 94
Efficacy and safety of vamorolone during 48-week treatment in patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) in the VISION-DMD study
  • P 95
Daily regimens of prednisone, deflazacort and vamorolone improve motor function similarly in patients with Duchenne Muscular Dystrophy
  • P 96
The vertebral fracture burden in boys with DMD treated with the novel dissociative steroid vamorolone versus deflazacort and prednison. On behalf of the Ottawa Pediatric Bone Health Research Group, the FOR DMD Investigators of the Muscle Study Group and the CINRG VBP15-002/003/LTE Investigators
  • P 97
Long-Term Benefits in Overall Survival, Function, and Safety With a Fixed-Dose Combination of Sodium Phenylbutyrate and Ursodoxicoltaurine (AMX0035) in Amyotrophic Lateral Sclerosis
  • P 98
Baseline Characteristics and Interim Safety in RESPOND: A Study in Children with SMA Treated With Nusinersen After Onasemnogene Abeparvovec (OA)
  • P 99
Efgartigimod: A Novel FcRn Antagonist in the Treatment of Autoimmune Diseases