Tracy Dixon-Salazar (San Diego, CA / US), Anne T. Berg (Chicago, IL / US), Mary Anne Meskis (Cherry Hill, NJ / US), Sherry R. Danese (Ventura, CA / US), Timothy B. Saurer (Carlsbad, CA / US), Ngoc Minh D. Le (Carlsbad, CA / US), M. Scott Perry (Fort Worth, TX / US), Bettina Thiel (München / DE)
Abstract-Text (inklusive Referenzen und Bildunterschriften)
Einleitung
BEhavior, COgnition, and More with Epidiolex® (BECOME) wurde als globale Ergebniserhebung unter Betreuungspersonen von Patienten mit LGS oder DS durchgeführt, um die anfallsbezogenen und nicht anfallsbezogenen Ergebnisse der CBD-Behandlung zu beschreiben und zu quantifizieren. In der Primäranalyse berichtete ein erheblicher Anteil der Betreuungspersonen über Verbesserungen bei anfallsbezogenen und nicht anfallsbezogenen Ergebnissen. Obwohl LGS und DS in der Regel im Säuglingsalter oder in der frühen Kindheit beginnen, handelt es sich um lebenslange Erkrankungen mit Symptomen, die sich im Laufe der Zeit entwickeln. Dies unterstreicht die Notwendigkeit, die Auswirkungen von CBD bei pädiatrischen Patienten im Vergleich zu erwachsenen Patienten zu verstehen.
Ziele
Wir haben die anfallsbezogenen und nicht anfallsbezogenen Behandlungsergebnisse bei Patienten im Alter bis 18 und ab 18 Jahren verglichen; hier wird über die Ergebnisse in Bezug auf das Verhalten und die kognitiven Fähigkeiten berichtet.
Materialien & Methoden
Betreuungspersonen von Patienten mit LGS oder DS in den USA, die ≥3 Monate mit CBD (Epidiolex®, 100 mg/ml orale Lösung) behandelt wurden, wurden gebeten, Veränderungen in Bezug auf Verhalten und kognitive Fähigkeiten zu bewerten, indem sie den Monat vor Abschluss der Umfrage mit dem Monat vor Beginn der CBD-Behandlung verglichen.
Ergebnisse
498 Betreuungspersonen von Patienten mit LGS (80 %) oder DS (20 %) haben die Umfrage beantwortet. Ein ähnlicher Anteil der befragten Betreuungspersonen von Patienten bis 18 Jahre (n=315) und ab 18 Jahre (n=183) berichtete über Verbesserungen in ≥1 Frage der folgenden Bereiche: Wachsamkeit, Wahrnehmung und Exekutivfunktion (87 % und 81 %) sowie emotionale und soziale Funktion (82 % und 80 %). Mehr Betreuungspersonen von Patienten bis 18 Jahren als von Patienten ab 18 Jahren berichteten über Verbesserungen in ≥1 Frage zu den Bereichen Sprache und Kommunikation (verbale Patienten: 81 % gegenüber 63 %; nonverbale Patienten: 85 % gegenüber 68 %), körperliche Funktionsfähigkeit (53 % gegenüber 33%), Schlaf (53 % gegenüber 48 %) und tägliche Aktivitäten (56 % gegenüber 44 %). Verschlechterungen wurden von 0 % bis 20 % der Befragten gemeldet. Bei Patienten bis 18 Jahren betrafen die am häufigsten berichteten Verbesserungen die Fähigkeit zum Erwerb neuer Fähigkeiten (76 %) und bei nonverbalen Patienten das Aufschauen oder Lächeln bei Nennung ihres Namens (76 %). Bei Patienten ab 18 Jahren betraf die am häufigsten berichtete Verbesserung die Wachheit (70 %).
Zusammenfassung
Ein erheblicher Anteil der Betreuungspersonen von Patienten mit LGS oder DS, unabhängig vom Alter, berichtete über Verbesserungen in den Bereichen Wachsamkeit, Wahrnehmung und Exekutivfunktion, emotionale und soziale Funktion, Sprache und Kommunikation, körperliche Funktion, Schlaf und tägliche Aktivitäten seit Beginn der CBD-Behandlung.
Finanzierung: Jazz Pharmaceuticals, Inc.