Abstract-Text (inklusive Referenzen und Bildunterschriften)

Einleitung

Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS), Dravet-Syndrom (DS) und Tuberöse Sklerose Komplex (TSC)-assoziierte Epilepsie sind seltene epileptische Enzephalopathien. Hochgereinigtes Cannabidiol (CBD) ist in der EU als Begleittherapie bei Anfällen im Zusammenhang mit LGS oder DS (in Verbindung mit Clobazam) und TSC zugelassen. Die zugelassene CBD-Höchstdosis liegt für LGS und DS bei 20 mg/kg/Tag und für TSC bei 25 mg/kg/Tag; in der klinischen Praxis ist jedoch davon auszugehen, dass die durchschnittliche Erhaltungsdosis niedriger ist.

Ziele

In dieser retrospektiven Studie wurde die praxisnahe CBD-Dosierung bei Patientinnen und Patienten mit wahrscheinlichem LGS, DS und TSC untersucht, die aus deutschen Apothekenabrechnungsdaten ermittelt wurden.

Materialien & Methoden

Mit Hilfe eines Auswahlalgorithmus unter Verwendung der Verordnungen von Medikamenten gegen Anfallsleiden wurden Patientinnen und Patienten mit wahrscheinlichem LGS, DS und TSC aus einer bereinigten Kohorte aus der INSIGHT Health-Datenbank identifiziert. Es wurden elektronische Krankenakten überprüft, um Patienten zu identifizieren, die im Jahr 2021 ≥2 Verordnungen von hochgereinigtem CBD pflanzlichen Ursprungs (Epidyolex^®; 100 mg/ml orale Lösung) erhalten hatten. Aus dieser Kohorte wurden Patienten identifiziert, die zwischen Januar 2018 und Februar 2021 ≥1 Verordnung von Rufinamid oder Felbamat (wahrscheinliches LGS), Stiripentol oder Kaliumbromid (wahrscheinliches DS) und Everolimus oder Vigabatrin (wahrscheinliches TSC) erhielten. Die mittlere CBD-Tagesdosis wurde für 2021 auf der Grundlage der Durchschnittszeit zwischen den Verordnungen, der CBD-Menge pro Verordnung und der geschätzten Gewichtsdaten der Patienten berechnet. Die gesamte Analyse wurde mit der Software Real-Time Analytics (RTA) von Insight Health durchgeführt.

Ergebnisse

Es wurden insgesamt 794 Patientinnen und Patienten mit ≥2 Verordnungen von CBD im Jahr 2021 identifiziert: 175 mit wahrscheinlichem LGS, 116 mit wahrscheinlichem DS und 85 mit wahrscheinlichem TSC. Patienten, die im Jahr 2021 ≥2 CBD-Verordnungen erhielten, waren im Durchschnitt (mindestens, höchstens) 21 Jahre alt (1, 74) und zu 43 % weiblich. Die Ausgangsdaten für wahrscheinliches LGS, DS und TSC sind in Tabelle 1 aufgeführt. Die mittlere CBD-Dosis (Standardabweichung [SD]) für Patienten mit ≥2 CBD-Verordnungen im Jahr 2021 betrug 11,4 (6,3) mg/kg/Tag bei <18 Jahren und 9,2 (5,0) mg/kg/Tag bei ≥18 Jahren. Auch bei Patienten mit wahrscheinlichem LGS und DS (unabhängig vom Alter) oder mit wahrscheinlichem TSC im Alter von ≥18 Jahren lagen die Dosen bei <12 mg/kg/Tag; Patienten <18 Jahre mit wahrscheinlichem TSC erhielten durchschnittliche (SD) Dosen von 12,7 (7,1) mg/kg/Tag (Abbildung 1).

Zusammenfassung

Diese retrospektive Analyse spiegelt die klinische Praxis in Deutschland wider und zeigt, dass die tägliche CBD-Dosis bei Patientinnen und Patienten mit wahrscheinlichem LGS, DS und TSC <13 mg/kg/Tag beträgt.

FINANZIERUNG: Jazz Pharmaceuticals, Inc.