Dr. Annekathrin Rödiger (Jena / DE), Theresa Ebersbach (Jena / DE), Robert Steinbach (Jena / DE), Martin Appelfeller (Jena / DE), Anke Tuemmler (Jena / DE), Beatrice Stubendorff (Jena / DE), Hubertus Axer (Jena / DE), Otto. W. Witte (Jena / DE), Prof. Dr. Julian Großkreutz (Jena / DE; Lübeck / DE)
Abstract-Text (inkl. Referenzen)
Einleitung: Der Verlauf der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) ist u.a. durch die individuelle Krankheitsprogression und diverse Phänotypen hochvariabel. Dies erschwert die Beurteilung neuer Therapien, weshalb neue Biomarker gefordert sind. MUNIX ist ein vielversprechender Biomarker, welcher bereits bei ALS im präsymptomatischen Muskel einen MUNIX-Abfall zeigt, jedoch durch die Heterogenität der ALS beeinflusst ist. In Anlehnung an das D50-Progressionsmodel stellen wir drei neue Marker vor: M50, CMAP50 und MUSIX200.
Methode: MUNIX des Abductor pollicis brevis, Abductor digiti minimi und Tibialis anterior von 222 ALS-Patienten wurde in Bezug zur individuellen Krankheitsdauer gesetzt, um M50 zu berechnen. M50 entspricht der Zeit in Monaten, in denen MUNIX im Vergleich zu Gesunden um 50% absinkt. CMAP50 und MUSIX200 wurden analog berechnet. Die Parameter wurden hinsichtlich Krankheitsaggressivität und -schwere separat betrachtet.
Ergebnisse: M50 und CMAP50 unterschieden sich signifikant bei der Krankheitsaggressivität unabhängig von der -schwere. Dabei ging der MUNIX-Verlust dem Abfall des ALSFRS-R um 14 Monate voraus. Zudem hatten ALS-Patienten mit niedrigem M50 ein kürzeres Überleben als mit hohem M50 (32 vs. 74 Monate).
Zusammenfassung: M50, CMAP50 und MUSIX200 charakterisieren als potenziell neue Biomarker den individuellen ALS-Krankheitsverlauf in einem neuen Blickwinkel. Dabei zeigt M50, dass der MUNIX-Abfall bereits ein Jahr vor dem globalen Funktionsverlust eintritt.