Steffen Syrbe (Heidelberg / DE), Thomas Bast (Kehl-Kork / DE), Till Hartlieb (Vogtareuth / DE; Salzburg / DE), Victoria San Antonio Arce (Freiburg i. Br. / DE), Susanne Schubert-Bast (Frankfurt a. M. / DE), Volker Arnd Coenen (Freiburg i. Br. / DE)
Abstract-Text (inklusive Referenzen und Bildunterschriften)
1. Einleitung
Bis zu 60 % der Epilepsien im Kindesalter haben einen fokalen Ursprung. Während der Großteil eine insgesamt günstige Langzeitprognose bei medikamentöser Behandlung hat, ist die Epilepsie bei etwa 25 % therapierefraktär. Seit Ende 2022 steht mit dem EASEE® System (Precisis GmbH, Heidelberg) eine neue minimalinvasive Begleittherapie zur Verfügung. Hier wird das Design einer multizentrischen Studie zum erstmaligen Einsatz bei Jugendlichen beschrieben.
2. Ziele
Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit der transkraniellen fokalen Kortexstimulation mit dem EASEE® System sechs Monate nach Beginn der Stimulation, gemessen an der Responder-Rate (Anteil der Probanden, bei denen die Anfallshäufigkeit im Vergleich zum Ausgangswert um mindestens 50 % abnimmt). Die sekundären Ziele der Studie sind die Bewertung der allgemeinen Behandlungssicherheit und zusätzliche Wirksamkeitsmessungen, unter anderem in Bezug auf Anfallsfrequenz, Anfallsschwere, Lebensqualität und Stimmung, sowie anfallsbedingte Fehltage für Patienten und Angehörige.
3. Materialien & Methoden
Die EASEE4YOU Studie ist eine einarmige, prospektive, interventionelle, unverblindete, multizentrische Studie, in der Daten von 35 jugendlichen Epilepsiepatienten im Alter von 12 bis 17 Jahren erhoben werden sollen, denen das EASEE® System an bis zu 10 deutschen Studienzentren implantiert wurde. Einzuschließende Jugendliche haben eine klinische Diagnose einer medikamentenrefraktären fokalen Epilepsie mit fokalen oder fokalen zu bilateralen tonisch-klonischen Anfällen und mindestens 3 Anfällen pro Monat, die während der Baseline bestätigt werden. Alle Patienten führen ab der Aufnahme in die Studie ein Anfallstagebuch und unterziehen sich der Implantation des EASEE® Systems, das 1 Monat nach der Implantation aktiviert wird. Zusätzlich füllen die Patienten Lebensqualitäts- (QOLIE-AD-48) und Stimmungsfragebögen (BDI-II) aus und der Verlauf wird bis zu 36 Monate nach Implantation kontrolliert. (Abbildung 1)
Zur Bestätigung der Wirksamkeit muss die Responder-Rate (primärer Studienendpunkt) bei über 30 % liegen (mit Berechnung eines 95%-Konfidenzintervalls nach Wilson). Alle stimulierten Patienten werden analysiert. Patienten mit fehlenden Angaben zur Anfallshäufigkeit, werden als Non-Responder betrachtet. Bei der Sicherheitsanalyse werden alle implantierten Patienten berücksichtigt. Ein unabhängiges Data Safety Monitoring Board überwacht regelmäßig die Patientensicherheit, sowie die Durchführung und den Fortschritt der Studie.
4. Ergebnisse
Mit dem EASEE System steht ein weiteres Stimulationsverfahren zur Epilepsiebehandlung bei Erwachsenen zur Verfügung. Die hier vorgestellte Studie mit 35 Jugendlichen befindet sich derzeit (11/2022) im Genehmigungsprozess bei den Behörden. Der Beginn der Studie wird voraussichtlich im Frühjahr 2023 sein und erste Ergebnisse werden 3 Jahre nach Studienbeginn erwartet.
5. Zusammenfassung
Ziel der EASEE4YOU Studie ist, analog zu Daten bei erwachsenen Epilepsiepatienten, eine Dokumentation der Wirksamkeit und Verträglichkeit des EASEE® Systems als Begleittherapie bei Jugendlichen mit medikamentenrefraktären fokalen Epilepsien als neue Option einer semi-invasiven Neurostimulation zu erbringen.
Abbildung 1 - EASEE4YOU Studienverlauf & wichtige Endpunkte