Abstract-Text (inklusive Referenzen und Bildunterschriften)

Einleitung

BEhavior, COgnition, and More with Epidiolex® (BECOME) wurde als globale Ergebniserhebung unter Betreuungspersonen von Patienten mit LGS oder DS durchgeführt, um die anfallsbezogenen und nicht anfallsbezogenen Ergebnisse der CBD-Behandlung zu beschreiben und zu quantifizieren. In der Primäranalyse berichtete ein erheblicher Anteil der Betreuungspersonen über Verbesserungen bei der Häufigkeit und Schwere von Anfällen. Obwohl LGS und DS in der Regel im Säuglingsalter oder in der Kindheit beginnen, handelt es sich um lebenslange Erkrankungen mit Symptomen, die sich im Laufe der Zeit entwickeln. Dies unterstricht die Notwendigkeit, die Auswirkungen von CBD bei pädiatrischen Patienten im Vergleich zu erwachsenen Patienten zu verstehen.

Ziele

Wir haben die anfallsbezogenen und nicht anfallsbezogenen Behandlungsergebnisse bei Patienten im Alter bis 18 und ab 18 Jahren ausgewertet; hier wird über die anfallsbezogenen Ergebnisse berichtet.

Materialien & Methoden

Betreuungspersonen von Patienten mit LGS oder DS in den USA, die ≥3 Monate mit CBD (Epidiolex®, 100 mg/ml orale Lösung) behandelt wurden, wurden gebeten, Veränderungen in der Anfallshäufigkeit und -schwere zu bewerten, indem sie den Monat vor Abschluss der Umfrage mit dem Monat vor Beginn der CBD-Behandlung verglichen.

Ergebnisse

498 Betreuungspersonen von Patienten mit LGS (80 %) oder DS (20 %) haben die Umfrage beantwortet. Die Mehrzahl der befragten Betreuungspersonen von Patienten bis 18 Jahre (n=315) und ab 18 Jahren (n=183) berichtete über Verbesserungen bei der Häufigkeit (jeweils 84 %) und Schwere von Anfällen (77 % und 75 %). Eine Verschlechterung in Bezug auf Anfallshäufigkeit und Schweregrad wurde von 7 % und 10 % (Patienten bis 18 Jahre) bzw. 5 % und 6 % (Patienten ab 18 Jahre) der Befragten angegeben. Die Häufigkeit bestimmter Anfallstypen nahm ab: Krampfanfälle (jeweils 72 %), Sturzanfälle (jeweils 71 %), nicht-konvulsive/nicht-Sturzanfälle (66 % und 69 %) und nächtliche Anfälle (61 % und 63 %). Ähnliche Anteile der Befragten in den Gruppen <18 Jahre und ≥18 Jahre berichteten über Verbesserungen bei den anfallsfreien Tagen pro Woche für ≥1 Anfallsart (65 % und 70 %) und der Anfallsfreiheit im letzten Monat (18 % und 15 %). Auch der Einsatz von Notfallmedikamenten (jeweils 57 %), Besuche in der Notaufnahme (56 % bzw. 51 %), Krankenhauseinweisungen (55 % bzw. 50 %) und das Auftreten anfallsbedingter Verletzungen (48 % bzw. 49 %) gingen zurück.

Zusammenfassung

Ein erheblicher Anteil der Betreuungspersonen von Patienten mit LGS oder DS, unabhängig vom Alter, berichtete über Verbesserungen der Anfallshäufigkeit und -schwere sowie der anfallsfreien Tage pro Woche unter CBD-Behandlung.

Finanzierung: Jazz Pharmaceuticals, Inc.